摘要： 目的　观察多靶点分子靶向治疗药物索拉非尼联合经导管肝动脉化疗栓塞（ＴＡＣＥ）治疗不伴远处转移的晚期或进展期肝细胞癌的疗效和不良反应。方法　２００７年４月至２００９年９月，中国医学科学院肿瘤医院收治４５例不伴有远处转移的晚期或进展期肝细胞癌患者，口服索拉非尼治疗，其中１８例联合ＴＡＣＥ（１～５次），２７例单用索拉非尼。索拉非尼起始剂量４００ｍｇ，每日２次，治疗过程中根据不良反应发生情况调整用量。每２个月评价疗效和不良反应，并随访中位至疾病进展时间（ＴＴＰ）和中位总生存时间（ＯＳ）。结果　至２００９年１２月，４０例患者达到临床评价要求（联合ＴＡＣＥ１８例，单用索拉非尼２２例）。两组不良反应发生率无显著差异，主要治疗相关不良反应为手足皮肤反应、腹泻和高血压。两组患者均无４级严重不良反应。索拉非尼联合ＴＡＣＥ组中位ＴＴＰ为１０.０个月，中位ＯＳ１６.０个月；单用索拉非尼组中位ＴＴＰ为４.５个月，中位ＯＳ５.３个月。两组ＯＳ和ＴＴＰ差异有统计学意义（Ｐ＜０.０１）。结论　病变局限在肝内且不合并远处转移的晚期或进展期肝细胞癌患者，口服索拉非尼联合ＴＡＣＥ不增加并发症发生率，且生存预后改善。